R&D Genetic Research Cycle

明確な研究開発戦略と幅広いパイプラインは、稀少疾患と特殊疾患の治療領域でリーディング・カンパニーになるために不可欠な要素です。シャイアーはしっかりと患者さんと介護者の方々の視点に立ちながら、アンメット・メディカル・ニーズを持つ患者さんのための革新的な治療薬開発に注力し、患者さんの生活向上を目指します。

シャイアーの研究開発戦略では、アンメット・メディカル・ニーズのある稀少疾患と特殊疾患の治療領域に重点を置き、それらの疾患に対し特効性のある技術を活用しています。稀少疾患は知られているだけで7,000種類以上ありますが、そのうち効率的に臨床試験・医薬品開発を進めることができる経験と人材を持ち合わせている領域に焦点を絞っています。

たとえば、酵素補充療法におけるノウハウや専門技術はシャイアーの強みですが、私たちはその他のタンパク質補充療法へも研究の範囲を広げることによって、新薬の開発力を向上させています。また、現在注力している治療領域以外でも新たな開発機会を探り、常に挑戦し続けています。

さらに、私たちは企業活動を行う上で関わるすべての関係者のニーズに応えられるよう努めています。患者さんや医療関係者の方々を中心に置きつつ、規制当局、取引先や地域社会の皆様とも歩調を合わせながら、株主への利益還元もできるよう取り組んでいます。

シャイアーは、リスクを考慮した上での挑戦を奨励する企業文化を育んでいます。開発中のすべての治療薬において革新することを目指していますが、開発プロジェクトによってリスクが異なるため、パイプライン全体でリスクのバランスを保つようにしています。私たちは、治療薬開発プロジェクトのみならず、外部機関との協働関係においても創造性を発揮することで、パイプラインの成功確率を高めています。あらゆる分野においてトップレベルの専門技術を持つことは難しいため、専門知識や技術を持つ外部の機関と連携することで、研究開発のポートフォリオを多様化しています。

シャイアーは、業務を効率化することで、研究開発の生産性向上を目指しています。優秀な人材を採用し、パイプラインにおいて臨床試験を効率よく進めることで、革新的な医薬品を患者さんに迅速にお届けすることができるのです。

開発ポートフォリオの強化

シャイアーでは、アンメット・メディカル・ニーズの大きい疾患の中でも特に稀少疾患領域に注力し、分子標的治療薬の研究開発ポートフォリオを強化しています。

私たちは、発症の原因が解明されている疾患を中心に製品の研究を行っています。そのプロセスとして、まずは患者さんやご家族とお会いして日々のご苦労を伺ったり、表現型の特性を明らかにすることによって、疾患を理解することから始めます。次に疾患の生物学的研究を行ない、治療の基盤となりうる分子標的を特定します。生物学的に最適な分子標的を特定するためには、柔軟な創薬アプローチが必要となります。シャイアーが本来得意とするのはタンパク質工学です。しかし、標的タンパク質の機能を制御するアプローチが有効ではない場合は、社内のみならず、世界トップレベルの技術提供者と戦略的な連携関係を築くことによって、最先端のソリューションを実現することができるのです。これにより、幅広い稀少疾患の領域において革新的な治療法を発見し、製品化することが可能となります。

こういった革新的な創薬アプローチを効率的に進めるために、私たちは製品開発の各段階において、あらゆる仮説を立てながら次のステップを決定していきます。疾患に関連した特定の標的に焦点を絞りつつ、その疾患の発症・進展過程について出来る限り多くを把握することにより、稀少疾患を抱える患者さんの人生を大きく変える治療法の提供を目指しています。

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